Бретт Кинг - Эпоха дополненной реальности

Результаты, подобные вышеописанному, не только поднимают фундаментальные вопросы этичности подобных исследований и делают технологию CRISPR уязвимой для критики, но и указывают на то, что генная инженерия все еще не является, строго говоря, точной наукой. Для реально успешного применения методов генной терапии вмешательство должно быть предельно избирательным и исключать всякую возможность ошибки и повреждения генома. В этом плане наиболее перспективной представляется самая последняя разработка генных инженеров – система TALEN (сокращение от «Transcription Activator like Effector Nucleases» – «эффекторные нуклеазы, подобные активаторам транскрипции»), позволяющая минимизировать нецелевое встраивание редактирующих белков в структуру ДНК, не нуждающихся в исправлении. Этот метод открывает перед учеными значительно большую свободу действий в плане синтеза белков, предназначенных для модификации ДНК, и гарантирует их избирательное и строго целевое воздействие на геном в долгосрочной перспективе.

Какая бы из технологий в итоге ни привела к долгожданному прорыву, к которому так стремятся ученые, методы генной инженерии в ближайшее десятилетие будут кардинально усовершенствованы и станут стандартным средством лечения наследственных, генетически обусловленных заболеваний и патологий. Нам больше не придется лечить симптоматические проявления болезней. Вместо этого мы будем устранять их на клеточном уровне.

Ближайшие перспективы применения генной терапии (2020–2030)

Начало практического применения генной терапии не за горами и сулит нам ошеломляющие и просто революционные перспективы. Разработки в этой области ведутся столь интенсивными темпами, что сообщения о новых достижениях и открытиях ученых появляются чуть ли не еженедельно. На момент публикации этой книги значительный прогресс был достигнут в области применения методов генной терапии для улучшения состояния пациентов или потенциально полного их излечения при следующих генетически обусловленных заболеваниях и расстройствах (перечислены лишь самые значимые достижения).

1. Слух:глухота, возрастная потеря слуха, тиннитус [269] Звон или шум в ушах, субъективный симптом, который может быть связан с самыми разными нарушениями. – Примеч. пер. , болезнь Меньера.

2. Зрение:врожденная и приобретенная слепота различной этиологии, включая амавроз Лебера, наследственную ретинопатию и хороиридеремию [270] Три разновидности наследственных патологий сетчатки. – Примеч. пер. .

3. Наследственные, генетические и аутоиммунные заболевания:нервно-мышечные и дисфункции, включая дистрофию мышц, боковой амиотрофический склероз, миастению тазового и плечевого мышечного пояса (вызывается пороком гена DOK 7), мышечную дистрофию Эмери – Дрейфуса, спинальную мышечную атрофию и миотубулярную миопатию, а также прогрессирующие возрастные неврологические заболевания, включая болезни Паркинсона, Альцгеймера и атаксию Фридрейха. Даже депрессия, оказывается, поддается лечению посредством восполнения дефицита белка p11 в тканях головного мозга.

4. Онкологические и гематологические заболевания:лейкемия, острый миелоидный лейкоз, глиома, рак поджелудочной железы, рак печени, гемофилия, серповидноклеточная анемия.

5. ВИЧ/СПИД:исследования показали, что удаление генов белка-рецептора CCR-5 из структуры ДНК лейкоцитов приводит к выработке у пациентов устойчивого иммунитета к ВИЧ-инфекции.

6. Сердечно-сосудистые и легочные заболевания:острая сердечная недостаточность, повышенный уровень кальция, застойная сердечная недостаточность, заболевания периферических артерий, муковисцидоз, дефицит альфа-антитрипсина, астма, дыхательная недостаточность, отек легких.

Генная терапия поможет нам исправлять ошибки в наших ДНК и за счет этого побеждать наследственные болезни и врожденные нарушения. Возможности в этом плане открываются потрясающие, а главное – вполне достижимые средствами современной науки. Сочетание методов генной инженерии и терапии с использованием стволовых клеток, сенсорного мониторинга и других средств онлайнового отслеживания состояния нашего здоровья позволит нам фактически поставить болезни и их лечение под небывалый по полноте контроль. Вполне вероятно, что за ближайшие 20 лет будет достигнут больший прогресс в диагностике и лечении заболеваний, чем за все предыдущее столетие развития современной медицины. К 2030 году общедоступность продвинутых медицинских технологий и средств генной терапии потенциально может привести к продлению ожидаемой продолжительности жизни граждан развитых стран на 20–30 лет относительно современного уровня.

Пересадка трансгенных органов (2025–2040)

Разумно предположить, что, по доведении до совершенства методов редактирования генома, следующим шагом на пути медико-биологических исследований станет усовершенствование наших ДНК. Трансгенез (генетическая модификация или генная модификация) – внесение в организм чужеродных генов – уже продемонстрировал весьма многообещающие результаты в области гибридизации человека и животных. И хотя проблема этичности внесения ДНК животного в организм человека очевидна, использование фрагментов человеческой ДНК в животных ограничивается не столь жестко.

Первым успешным продуктом трансгенной инженерии стала выведенная в 1982 году «супермышь» с внедренным на зародышевой стадии геном гормона роста человека. Следом были успешно получены трансгенные кролики, свиньи, козы, овцы, рыбы, коровы – и, наконец, приматы. Если не вдаваться в излишние подробности, основополагающий принцип трансгенеза – внедрение в организм модифицируемого животного чужеродного гена или генов (так называемых трансгенов). При этом новые гены «должны внедряться в зародышевую линию клеток, чтобы все без исключения клетки животного содержали один и тот же модифицированный генетически материал» [271] «Transgenic Animals», Canadian Council on Animal Care. – Примеч. авт. .

Возьмем следующие примеры. Генномодифицированные (ГМ) лососевые растут в 10–11 раз быстрее обычных благодаря внедрению в их геном фрагмента, обеспечивающего ускоренную выработку гормонов роста, а ГМ-рыбки данио светятся в темноте благодаря внедрению в их ДНК гена флуоресцентного белка, заимствованного у медузы. Полученные на сегодняшний день линии трансгенных мышей включают животных с встроенными в ДНК генами белков-предшественников β-амилоида, накопление которого вызывает развитие у человека болезни Альцгеймера, – а также мышей с повышенным количеством синаптических рецепторов, связанных с геном протеина NR2B и, как следствие, повышенной способностью к обучению на протяжении всей жизни. ГМ-свиньи, возможно, в будущем позволят выращивать в своем организме пригодные для пересадки с минимальным риском отторжения сердца, легкие, почки и т. п. Молоко трансгенных коров содержит лактоферрин и интерфероны, полностью идентичные содержащимся в грудном материнском молоке, а неспособные к синтезу белка-предшественника приона животные делаются неуязвимыми для коровьего бешенства. Методами трансгенной инженерии выведены даже козы, в молоке которых содержатся волокна паутинного шелка!