Е. Роберт - Дом на водопаде

И вот наконец настал момент, когда ценой всех этих усилий из кучи нескладных и противоречивых научных гипотез была добыта драгоценная жемчужина: в уме Алекса Джонса во всех подробностях обрисовался состав нового препарата, способного, как он надеялся, стать смелым шагом в терапии бокового амиотрофического склероза.

Обнаружение у больных ряда мутаций в гене антиоксидантного фермента супероксиддисмутазы (СОД) могло свидетельствовать о том, что по крайней мере одним из механизмов повреждения нейронов служит оксидативный стресс. Без поддержки фермента клетка не может самостоятельно бороться с натиском свободных радикалов и подвергается деструкции. Стало быть, если из-за генетической поломки организм не способен сам синтезировать жизненно важный фермент, необходимо обеспечить его поступление извне, чтобы защитить нейроны от гибели.

Сама по себе эта идея была не нова. В качестве лекарственного средства супероксиддисмутазу использовали уже давно: в частности, в офтальмологической практике в виде глазных капель и в хирургии для профилактики развития интраоперационных осложнений. Но вот оригинальный способ доставки фермента к поврежденным нейронам, разработанный лично Алексом Джонсом, стал безусловным новшеством.

Основная трудность заключалась в том, что в норме между центральной нервной системой и кровеносным руслом в организме человека существует физиологическая преграда. Это так называемый гематоэнцефалический барьер, призванный защищать ткань мозга от циркулирующих в крови микроорганизмов, токсинов и прочих чужеродных субстанций, к которым относится и большая часть известных лекарственных веществ.

Чтобы помочь ферменту преодолеть это биологическое препятствие, Алекс Джонс разработал компьютерную модель белка-«доставщика», взяв за основу производное аполипопротеина Е, сложной белковой молекулы, которая связывается с рецепторами на клетках эндотелия капилляров гематоэнцефалического барьера. В ходе своих изысканий Алексу Джонсу удалось установить, что присоединение к молекуле белка фермента супероксиддисмутазы позволяет модифицировать белок, наделяя его способностью проникать сквозь эндотелиальные клетки в ткани мозга и, что самое главное, проводить вслед за собой фермент.

В октябре 2011 года в лаборатории воглинского филиала НИИ молекулярной медицины было синтезировано уникальное вещество, получившее рабочее название IDAJ1703 – по первым буквам фамилий четырех исследователей, трудившихся над ним, и дате рождения дочери Алекса Джонса, которой из-за работы он уделял непростительно мало внимания.

Полученное вещество было протестировано сперва на клеточной культуре, а затем на лабораторных крысах с моделью окислительного стресса в нейронах и в обоих случаях продемонстрировало хороший результат. Эксперименты показали, что комбинация «модифицированный белок – фермент» успешно преодолевает гематоэнцефалический барьер и, попадая в нейроны, обеспечивает удовлетворительный антиоксидантный и антигипоксический эффект. В ходе дальнейших наблюдений за лабораторными животными было установлено, что уровень токсичных липидных пероксидов, а также естественного антиоксиданта глутатиона в клетках мозга крыс, длительно получавших новый препарат, полностью нормализовался.

Это была победа, которую можно было праздновать!

Но праздновать было рано.

Работы предстояло еще очень много. Требовалось несколько лет на проведение различных исследований, в том числе испытаний на здоровых добровольцах. И хотя предварительные результаты казались очень обнадеживающими, препятствие в виде нехватки финансирования не позволяло Алексу Джонсу и его коллегам продвинуться дальше.

Казалось бы, логично предположить, что создание перспективного лекарственного вещества непременно должно было привлечь желающих поучаствовать в его разработке. Но это лишь весьма поверхностное суждение, далекое от реальной жизни. На деле орфанные 7 7 Орфанный препарат – фармацевтическое средство, разработанное для лечения орфанных (крайне редких) заболеваний. препараты окупаются довольно долго и не приносят большой прибыли, в то время как их продвижение обходится разработчикам в десятки миллионов долларов. Фармацевтические компании идут на большой риск, покупая у исследовательских коллективов «сырую заготовку», которая, вполне вероятно, провалится уже на начальных этапах испытаний. Но никто не станет рисковать понапрасну, и потому многие инновационные препараты, создателям которых не удалось заинтересовать инвесторов, обречены на бесславное забвение.

Подобная участь постигла бы и IDAJ1703, если бы Алекс Джонс всеми силами не воспрепятствовал этому. Он и так пожертвовал слишком многим ради его создания: позабыл об отдыхе и встречах с семьей, подсел на крепкие сигареты и заработал бессонницу, – и это было еще не самое главное. Все последние годы он игнорировал насмешки коллег, стойко сносил грозные взгляды начальства, считавшего, что он впустую растрачивает время и средства, и даже стерпел тот факт, что патент на препарат пришлось разделить с людьми, которые не имели к его созданию никакого отношения. Но он не был готов смириться с тем, что IDAJ1703 – его мечта, его детище – никогда не увидит свет!

На тот момент грантовые деньги уже давно закончились, а сам Алекс Джонс не располагал суммой, даже в сотни раз меньшей, чем ему требовалась. Однако, твердо уверенный в успехе нового препарата, он подготовил подробный исследовательский отчет, после чего обзвонил всех знакомых ему научных сотрудников, преподавателей профильных кафедр, а также старых университетских приятелей с просьбой посодействовать в поиске компании-спонсора. И относительно скоро по рекомендации одного из них он свел знакомство с Александром Александровичем К., медицинским директором российской инновационной биотехнологической компании «Биохрон».

Александр Александрович, или просто А. А., как обозначал его на страницах своего ежедневника Алекс Джонс, в свое время тоже закончил аспирантуру по фармакологии и начинал карьеру в качестве младшего научного сотрудника, поэтому между ними почти сразу установилось взаимопонимание по многим вопросам.

Пролистав исследовательский отчет красивыми крупными пальцами, А. А. спокойно заявил:

– Рассказы разработчика – это блестящая облатка. И совсем другое дело – что под ней.

– Я вас понимаю, – закивал в ответ Алекс Джонс. – И я готов поручиться за каждое слово, каждую цифру, представленную в этом отчете!

В ответ на это А. А. лишь снисходительно улыбнулся и покачал головой.

– Ручаться не нужно. Дайте нам препарат, и мы попробуем.