Светлана Волкова - Просто геном

2019 год – разработан метод праймированного редактирования. Его создатели добавили к ферменту Cas9 два новых компонента – позаимствованный у вируса белок обратную транскриптазу и специальную гидовую РНК (pegRNA). Получившийся в результате инструмент разрезает только одну нить ДНК, что снижает риск ошибок. Успешность данной методики составляет 20-50 % по сравнению с 10 % у обычной CRISPR

Эта книга расскажет о поразительном революционном открытии, благодаря которому появилась возможность менять многие процессы, касающиеся науки и жизни людей. Речь пойдёт о сравнительно недавней сенсации в мире науки: генном редактировании при помощи технологии CRISPR/Cas9. Что это такое и для чего она может быть полезна?

Геном представляет собой целый набор наследственного материала, заключённого в наших клетках. В геноме человека содержатся тысячи кодирующих белки генов, манипулируя которыми учёные смогли открыть дверь невероятным возможностям: от лечения генетических, онкологических заболеваний и даже ВИЧ до выбора наследственности и внешности будущего ребёнка. Технологии генного редактирования с течением времени появлялись одна за другой и увенчались генно-инженерным прорывом – появлением метода CRISPR/Cas9.

Генное редактирование при помощи инструмента CRISPR/Cas9 обещает изменить наш мир намного быстрее, чем мы думаем, – эта волшебная палочка в руках учёных позволяет осуществлять направленное действие в определённых участках генома высших живых организмов, в результате чего стало возможным создавать генную терапию для лечения заболеваний, изобретать новые лекарства, исправлять врождённые генетические нарушения и даже осуществлять фантастическую, казалось бы, пересадку органов. Более того, при помощи этого мощного инструмента появилась возможность создавать животных-мутантов и даже уничтожать целые популяции вредных существ – от переносящих болезни москитов до грызунов. С помощью генного редактирования можно менять даже вкус и цвет привычных нам овощей и фруктов. Генное программирование представляет собой очень внушительный, полезный и в то же время опасный инструмент, в чём у читателей будет возможность убедиться далее.

Дженнифер Дудна – американский учёный, профессор химии, молекулярной и клеточной биологии. Одна из первопроходцев в области изучения и исследований редактирования генов

Дженнифер Дудна провела фундаментальные исследования в области революционной CRISPR/Cas9 – технологии редактирования генома, основанной на инструментах иммунной системы бактерий. При помощи технологии CRISPR/Cas9 стало возможным легко и быстро перемещать гены – любые гены в любых живых существах – от бактерий до человека. Труды Дженнифер Дудны посвящены структурной биологии и биохимии. Благодаря фундаментальной работе и лидерству в развитии редактирования генома с помощью CRISPR/ Cas9 она является ведущей фигурой в революции CRISPR.

За изобретение технологии CRISPR/ Cas9 Дудна была удостоена многих самых выдающихся наград, в том числе «Премии прорыва» в области медицины. Также она вошла в число сотни самых влиятельных людей в мире. В 2016 году Дудна имела честь быть избранной иностранным членом Королевского общества. Дженнифер Дудна представила всему миру метод CRISPR/ Cas9 и показала его значение для нашего будущего.

По словам известного американского учёного и профессора генетики Гарвардской медицинской школы Джорджа Чёрча, Дженнифер Дудна – истинный пионер в области исследований редактирования генома, построивший мост между фундаментальной технологией CRISPR/Cas9 и разнообразными возможностями её применения для пользы науки в целом и людей в частности.

Коллега и сподвижник Дженнифер Дудны Самуэль Штернберг – исследователь-биохимик и автор многочисленных известных научных публикаций на на тему технологии CRISPR/Cas9. Он руководит исследовательской лабораторией в Колумбийском университете; где занимает пост доцента кафедры биохимии и молекулярной биофизики. Самуэль – биохимик, работающий в области исследования РНК и эксперт в области технологии CRISPR/Cas9.

Революционная биотехнология, которая была создана Дудной и Штернбергом не так давно, развивается очень быстро, и ее значение огромно не только для наук о жизни, но и для самой жизни на Земле. Всё, о чём написано далее, имеет прямое отношение к читателям, поскольку совсем скоро последствия развития этой технологии постучатся в наши двери.

Полагаю, через 20 лет все мы будем обладать геномной последовательностью, записанной на маленький чип, и в случае болезни эта информация поможет назначить лечение, нацеленное на нас.

Для целого ряда генетических заболеваний, имеющих специфическую известную причину, за 20 лет будут найдены способы терапии, основанные на технологии CRISPR/Cas9. Таким образом, генная терапия – это то, что будет востребовано для лечения определенных типов генетических заболеваний.

И в других областях и науках – одновременно в сельском хозяйстве и синтетической биологии – произойдут значительные изменения, которые позволят растениям лучше адаптироваться к изменениям климата, а таким организмам, как грибы, гораздо проще производить экологически чистые химические вещества и биотопливо.

Таким образом, я считаю, все эти явления мы непременно увидим через 20 лет.

Люди на протяжении тысячелетий меняли физический мир, но результаты перемен никогда не были такими драматичными, как сегодняшние. Индустриализация повлекла за собой изменение климата, угрожающее экосистемам во всем мире. Деятельность человека послужила причиной многих других явлений, которые сложно переоценить – например, вымирание целых городов и сокращеие популяций живых существ, с которыми мы разделяем планету. Эти преобразования побудили геологов предложить переименовать эпоху в антропоцен – эпоху человека, играющего важнейшую роль в экосистеме Земли. Биологический мир также претерпевает глубокие антропогенные изменения, обусловленные различными формами влияния деятельности человека на природу.

Миллиарды лет жизнь протекала в соответствии с теорией эволюции Дарвина: организмы развивались путём прохождения через ряд генетических изменений, которые включали в себя выживание и репродукцию (до недавнего времени и наш вид формировался подобным образом: действительно, до некоторых пор пор люди были полностью подвластны данному процессу). Но 10 тысяч лет назад появилось сельское хозяйство, человек грубо вмешался в процесс эволюции, пустив в ход селекцию растений и животных. Основной материал, случайные мутации ДНК, всё же генерировался спонтанно. В результате усилия человека по преобразованию того, что дала природа, имели всё же ограниченный успех.