Светлана Волкова - Просто геном

CRISPR может исправить генетические ошибки, которые вызывают заболевания

Во-первых, возможность революционной технологии CRISPR искоренять генетические ошибки, которые способствуют возникновению страшных заболеваний, даёт ряд масштабных позитивных последствий: получается, мы можем не только сделать людей здоровыми и свободными от тягот наследственных заболеваний, но и провести такую генетическую работу которая сделает население земного шара более здоровым, а также избавит обречённых людей от вынужденного пожизненного приёма лекарств. CRISPR дала нам возможность исправлять и предотвращать самые страшные и мучительные заболевания – генетические, ведь благодаря такой терапии можно исправить генетическую проблему на уровне ДНК и РНК. Редактирование генома с помощью ловких цинковых пальцев уже в прошлом, на смену им пришла генная терапия CRISPR, которая считается одним из самых перспективных способов борьбы с тяжелыми заболеваниями, а некоторые её виды уже одобрены в странах Европы. Безусловно, механизм развития генной терапии уже запущен и набирает обороты. Поэтому чего стоит ожидать в будущем, так это появления всё новых и более эффективных видов генной терапии и роста конкуренции в отрасли биотехнологий. В ближайшем будущем нам будут доступны новые и разнообразные методы лечения, что не может не радовать.

С помощью CRISPR возможно сконструировать ребенка с заданными «параметрами»

Во-вторых, редактирование эмбрионов – это просто вызов природе и нашему будущему. Несмотря на то что последствия редактирования зародышевой линии могут быть весьма неожиданными, цель большинства учёных в поле этих исследований – появление на свет здоровых детей. Так называемые дизайнерские младенцы являются самым спорным объектом применения CRISPR из-за того, что генное редактирование может вызвать обширные нецелевые мутации при попытке исправить «плохой» ген на «хороший», чтобы предотвратить наследственное заболевание. Ошибка может дорого обойтись будущим родителям. Стоит также опасаться и умерить пыл мечтающих наделить будущее чадо сверхспособностями для того, чтобы они по своему развитию превосходили сверстников, – бездумно руководствуясь азартом и пренебрегая законами, некоторые учёные способны создать своеобразный «чёрный рынок CRISPR», на котором спрос будет всегда высок.

Пока что регуляторы очень настороженно относятся к редактированию эмбрионов – в США исследования, в которые они вовлечены, не спонсируются со стороны властей, а в Канаде наследственное генное редактирование – преступление, наказанием за которое станет тюремное заключение. В некоторых других странах, наоборот, – в частности в Европе – правительство допускает генные изменения в эмбрионах человека. В России дело обстоит совершенно иначе: правительство занимается разработкой плана оснащения и развития лабораторий для проведения генетических исследований и совершенствования технологий генного редактирования.

Пожалуй, применение генной инженерии к человеческим эмбрионам – самая животрепещущая возможность CRISPR, которая вызывает противоречивые мнения у разных учёных по всему миру. Главный вопрос заключается в неожиданных последствиях таких экспериментов, что делает мир не готовым к ним: вдруг CRISPR преобразует что-то в ненужном фрагменте ДНК и непреднамеренно модифицирует или вообще удалит здоровый ген? Как это скажется на будущем человеке? Так и получается, что мы имеем дело с технологией-монстром, у которой есть как светлая сторона, так и зловещая тёмная: геномное редактирование с помощью CRISPR может уничтожить тысячи наследственных заболеваний, которые ранее считались неизлечимыми, но при этом, играя с кодом жизни, мы можем получить чудовищ Франкенштейна.

CRISPR обладает силой уничтожить микробы, вызывающие болезни

Не менее важным является и тот аспект CRISPR, что с помощью неё можно манипулировать с микробами и вирусами, вызывающими болезни. CRISPR открыла учёным новые способы уничтожения болезнетворных микробов. Учёным из Китая, экспериментирующим с мутациями в генах мышей, удалось добиться интересных и полезных результатов: попытки повышения устойчивости мышей к заражению ВИЧ оказались успешными. Мы уже знаем из предыдущих глав, что у небольшого процента населения земного шара есть устойчивость к заражению этим страшным вирусом. Как известно, у везунчиков, обладающих полезной генной мутацией, учёные обнаружили поломку в гене белка-рецептора CCR5. Возможно, дальнейшие эксперименты с этим геном когда-нибудь позволят добиться результатов не только у мышей, но и у людей. Конечно, вирус ВИЧ сейчас выглядит уже не так страшно, как тридцать лет назад – с появлением современных лекарственных средств заболевание стало больше похоже на хроническое, которое успешно поддаётся контролю, чем на что-то поистине ужасающее. В США уже запущен большой научный проект по исследованию 300 человеческих генов, влияющих на размножение ВИЧ в организме. Так что, возможно, в относительно недалёком будущем у нас появится возможность узнать о взаимоотношениях с этим вирусом больше.

Помимо этого учёные использовали CRISPR и для создания полезных бактериофагов. Бактериофаги представляют собой вирусы, которые избирательно поражают бактериальные клетки. Например, при лечении заболеваний, вызванных бактериями, устойчивыми к антибиотикам, можно с успехом применять бактериофаги. Антибиотики, словно бомбардировка, уничтожают все бактерии на своём пути – и вредоносные и полезные. При гибели полезных бактерий создаются неблагоприятные условия для выздоровления и появляется больше возможностей для развития инфекций. Бактериофаги, созданные при помощи технологии CRISPR, подобны крохотным снайперам – они избирательно и прицельно уничтожают врагов. Бактериофаги, поражающие болезнетворные бактерии, дублирующиеся внутри них и убивая, используются в клинической практике уже не один десяток лет, но их добыча из природы представляет собой не самый простой процесс. Применив технологию генного редактирования к бактериофагам, учёным уже, например, удалось создать CRISPR-бактериофаги, атакующие бактерий-возбудителей холеры. Таким образом, при помощи CRISPR мы можем получить такие лекарственные препараты, которые могут оказаться панацеей в лечении заболеваний, в битве с которыми антибиотики бессильны. Тем не менее испытания на людях пока что ещё только планируются, но учёные настроены весьма оптимистично в отношении использования CRISPR для создания бактериофагов, так как они являются доказанным безопасным методом борьбы с бактериальными инфекциями. Учитывая огромные перспективы CRISPR, открытие лекарств качественно нового уровня уже не за горами.