Бастиан Блоэм - Нестареющее тело. Научное исследование о том, как защитить свои тело и мозг и не допустить развития неврологических заболеваний

Через девять лет после обнаружения заболевания он основал Фонд Майкла Джей Фокса по изучению болезни Паркинсона (Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research). Двумя годами ранее, выступая в Конгрессе, актер признался, что был «шокирован и возмущен, узнав о столь скудном финансировании исследований заболевания» (31). С момента основания фонд выделил на исследовательские программы 900 миллионов долларов, став самой крупной в мире некоммерческой организацией, занимающейся спонсированием исследований болезни Паркинсона.

РИСУНОК 3:Расходы на исследование различных заболеваний со стороны NIH и крупных благотворительных фондов, 2016 год (32)

У фонда нет эндаумента [12] Сформированная за счёт пожертвований часть имущества, переданная в управление для получения дохода. – Прим. ред. . В дело идут все собранные за год средства, к примеру, в 2018 году на исследования он потратил почти сто миллионов долларов ( Рисунок 3).

Фонд спонсирует исследовательскую деятельность и создание полезных для научного сообщества инструментов, например генетической базы данных. В его исследовательском портфолио – стандартные эксперименты на грызунах и клинические испытания на людях. Помимо этого, совместно с университетами и фармацевтическими компаниями фонд финансирует терапевтические проекты. Благодаря поддержке фонда в 2019 году на рынке появилась «Леводопа» в виде порошка для ингаляций (33). При ингаляционном воздействии «Леводопа» действует быстрее, чем если она всасывается в кишечнике (34).

ВЫЯВЛЕНИЕ ПРИЧИН РАЗВИТИЯ БОЛЕЗНИ ПАРКИНСОНА

Цель Фонда Майкла Джей Фокса – найти способ победить болезнь Паркинсона. Эту надежду питают многие, кто столкнулся с заболеванием, причем необязательно именно с болезнью Паркинсона. Но, возможно, было бы проще не излечить, а предотвратить ее (35).

Невролог из Калифорнийского университета Сан-Франциско Кэролайн Таннер провела множество крупномасштабных исследований, связанных с пестицидами, ТХЭ и внешними факторами риска развития болезни Паркинсона (36). Это новаторская работа, но браться за нее она больше не хочет. На вопрос: «Почему?» она отвечает: «Никто не будет финансировать такие исследования». Подвижки в этой области есть, но их недостаточно (37).

Чтобы понять внешние причины болезни Паркинсона, необходимо выявить географию заболеваемости. Это первый и важный шаг. Такую карту горячих точек необходимо сопоставить с данными по использованию пестицидов, уровню заражения ТХЭ, уровню загрязнения воздуха и другими экологическими факторами. В результате мы получим общее представление о том, что может провоцировать заболевание.

Уже существует онкологическая карта горячих точек. На сайте NIH любой – ученый и простой гражданин – могут оценить уровень заболеваемости той или иной формой рака в различных регионах страны (38). К примеру, там вы узнаете, где самый высокий/низкий уровень заболеваемости раком толстой кишки и каковы риски его развития по возрасту и расовой принадлежности. Также у вас есть возможность проследить тенденцию за последние пять лет.

По болезни Паркинсона такой информации очень мало. Исследования географии заболеваемости, например те, в ходе которых ученые выявляют большое количество заболевших в сельских регионах, – указывают на наличие четкой связи между внешними факторами и развитием болезни Паркинсона (39). Но этого недостаточно. Необходимы детали и сбор информации в режиме реального времени. Мы не можем «посмотреть» конкретный регион, узнать, какой там уровень распространения болезни Паркинсона, какие пестициды и химикаты применяются в данный момент. За редким исключением, ни простые граждане, ни ученые не имеют возможности оценить тенденцию по болезни Паркинсона в их штате (40).

В течение десяти лет совместно с коллегами Таннер занималась разработкой такой карты для Калифорнии, пользуясь базой данной штата (41). 1 июля 2018 года был, наконец, создан Калифорнийский реестр пациентов с болезнью Паркинсона (42). Ранее существованием таких реестров могли похвастать только Юта и Небраска (43). На основе собранных в Небраске данных ученым удалось выяснить, что в сельских регионах уровень распространения болезни Паркинсона в 2–4 раза выше, чем в городах, и что среди мужчин заболевших в два раза больше, чем среди женщин (44). В ходе дополнительных исследований необходимо количественно оценить риски, которые создают внешние факторы, и сопоставить это воздействие с уровнем заболеваемости. И конечно, нам нужно смотреть ситуацию в каждом штате, а не только в трех.

Исследования болезни Паркинсона должны носить крупномасштабный характер. Несмотря на то что уровень заболеваемости растет, он не настолько велик по сравнению с такими распространенными заболеваниями, как сахарный диабет. Чтобы получить надежные данные и проследить тенденцию, исследование населения должно длиться годами. В результате ученые получат возможность оценить уровень распространения болезни Паркинсона среди людей, живущих вблизи зараженных трихлорэтиленом объектов Суперфонда. Смогут выяснить, повышен ли риск развития болезни Паркинсона у определенных групп людей, например у сотрудников химчисток.

Работу в этом направлении необходимо проводить во всем мире. К примеру, выявив факторы риска, приводящие к стремительному росту распространения болезни Паркинсона в Китае, можно замедлить общий рост заболеваемости (45). Риски, создаваемые пестицидами и загрязнением воздуха, можно оценить количественно и сравнить по странам. Исходя из полученных данных, будет понятно, какие должны быть предприняты экологические меры и защитные стратегии.

Также необходимо и дальше изучать генетические причины болезни Паркинсона. В течение последних двадцати лет Эндрю Синглтон, который возглавляет лабораторию нейрогенетики в NIH, осуществил ряд генетических исследований заболевания. Через шесть лет после того, как была выявлена первая мутация гена альфа-синуклеина, он и его коллеги смогли обнаружить еще одну редкую мутацию, которая приводит к развитию ранней наследственной формы болезни Паркинсона (46). Спустя год ученые из лаборатории Синглтона выявили мутацию в гене LRRK2, которая тоже провоцирует заболевание (47).

До установления генетических причин заболевания ученым было известно всего несколько мишеней лечения. Сейчас, когда научный арсенал пополнили работы Синглтона, Мэттью Фаррера из Университета Флориды, Джона Харди из Университетского колледжа Лондона и многих других ученых, у разработчиков лекарственных препаратов есть от чего оттолкнуться. Проще говоря, созданы все условия для скачка в развитии терапии (48).