Коллектив авторов - Долгая жизнь с муковисцидозом

Существует ряд других важных и разнообразных проблем, с которыми могут столкнуться пациенты, если продолжительность их жизни увеличивается, и диапазон которых простирается от сложностей, связанных с трансплантацией, до социальных вопросов. Эти проблемы будут обсуждаться более подробно в последующих главах, но их краткий обзор представлен здесь.

Момент, когда пациента следует направить на трансплантацию легкого, необходимо регулярно анализировать и пересматривать с учетом расширяющихся возможностей терапии, прежде чем эта стадия будет достигнута. Хотя прогностическое моделирование выживаемости является полезным, оно должно быть динамическим [121] LiouTG, Adler FR, Huang D. Use of lung transplantation survival models to refine patient selection in cystic fibrosis. Am J Respir Crit Care Med 2005; 171: 1053-9. [122] Mayer-Hamblett N, Rosenfeld M, Emerson J, et al. Developing cystic fibrosis lung transplant referral criteria using predictors of 2-year mortality. Am J Respir Crit Care Med 2002; 166: 1550-5. . На традиционное мышление значительно повлияла критическая статья, написанная более 20 лет назад, в которой сообщалось о медиане продолжительности жизни, равной 2 годам у пациентов с FEV 1, составлявшей менее 30 % от должного значения [123] Kerem E, Reisman J, Corey M, et al. Prediction of mortality in patients with cystic fibrosis. N Engl J Med 1992; 326: 1187-91. . После этого, в эпоху современного лечения, другое одноцентровое исследование показало радикальное увеличение продолжительности жизни с 13 месяцев до 5,3 лет [124] George PM, Banya W, Pareek N, et al. Improved survival at low lung function in cystic fibrosis: cohort study from 1990 to 2007 BMJ 2011; 342: d1008 в данной когорте. Равным образом в этот период имели место увеличение распространенности устойчивости к антибиотикам [125] Hodson ME, Simmonds NJ, Warwick WJ, et al. An international/ multicentre report on patients with cystic fibrosis (CF) over the age of 40 years. J Cyst Fibros 2008; 7: 537-42. [126] Simmonds NJ, Cullinan R Hodson ME. Growing old with cystic fibrosis – the characteristics of long-term survivors of cystic fibrosis. Respir Med 2009; 103: 629-35. , заболевания почек [127] AndrieuxA, HarambatJ, BuiS, et al. Renal impairment in children with cystic fibrosis. J Cyst Fibros 2010;9:263-8. и инфицирование новыми патогенными микроорганизмами [128] Catherinot E, Roux A-L, Vibet M-A, et al. Mycobacterium avium and Mycobacterium abscessus complex target distinct cystic fibrosis patient subpopulations. J Cyst Fibros 2013; 12: 74–80. в конечной стадии болезни, создающие отдельные проблемы при проведении трансплантации. Таким образом, в настоящее время необходимо дальнейшее моделирование выживаемости для установления оптимального промежутка времени для направления на трансплантацию [129] Plant BJ,GossCH, Plant WD, et al. Management of comorbidities in older patients with cystic fibrosis. Lancet Resp Med 2013; 1: 164-74. .

Возможность стать родителями при соответствующем тщательном междисциплинарном планировании, помощи и тесной совместной работе акушеров, репродуктологов и врачей, занимающихся лечением MB, не является редкой или нереальной для многих взрослых с MB – как для женщин, так и для мужчин [130] Cystic Fibrosis Foundation. Patient registry annual data report 2011. Bethesda: Cystic Fibrosis Foundation; 2011. http://www.cff.org/UploadedFiles/research/ClinicalResearch/2011-Patient-Registry.pdf . Похоже, что беременность не оказывает неблагоприятного влияния на среднесрочные исходы у женщин, основанные на прогрессировании болезни [131] Tonelli MR, Aitken ML. Pregnancy in cystic fibrosis. Curr Opin Pulm Med 2007; 13: 537^10. . Однако недавно проведенное исследование выявило большее число посещений врачей, связанных с болезнью, случаев обострения легочной патологии и снижение некоторых параметров качества жизни, что предположительно отражает влияние физических и эмоциональных проблем в ранний период материнства на самоконтроль [132] Schechter MS, Quittner AL, Konstan MW, et al. Long-term effects of pregnancy and motherhood on disease outcomes of women with cystic fibrosis. Ann Am Thorac Soc2013; 10:213-19. . Новыми проблемами для пациентов и медицинских работников могут стать желание иметь второго или третьего ребенка и беременность после трансплантации легкого [133] GyiKM, HodsonME,YacoubMY. Pregnancy in cystic fibrosis lung transplant recipients: case series and review. J Cyst Fibros 2006; 5: 171-5. .

Увеличение доли работающих пациентов является важным результатом большей длительности их жизни, и хотя положительные эффекты занятости трудно оценить количественно, она, вероятно, вносит свой вклад в благополучие многих пациентов. Отрицательные влияния невозможности работать на исход болезни, включающие социальную изоляцию и бедность, хорошо известны при других хронических заболеваниях [134] Bullough B. Poverty, ethnic identity and preventive health care. J Health Soc Behav 1972: 347-59. [135] Duncan GJ, Brooks-Gunn J. Family poverty, welfare reform, and child development. Child Dev 2000; 71: 188-96. [136] Wagstaff A. Poverty and health sector inequalities. Bull World Health Organ 2002; 80: 97-105. . Данные регистра за 2011 г. показывают, что примерно одна треть взрослых пациентов работает полный рабочий день и у многих других имеет место частичная занятость [137] Cystic Fibrosis Foundation. Patient registry annual data report 2011. Bethesda: Cystic Fibrosis Foundation; 2011. http://www.cff.org/UploadedFiles/research/ClinicalResearch/2011-Patient-Registry.pdf [138] Targett K, Bourke S, Nash E, et al. Employment in adults with cystic fibrosis. Occup Med 2014; 64: 87–94. .

При моделировании системы здравоохранения необходимо учитывать то, что в будущем клиники будут обслуживать все большее число взрослых пациентов, в связи с чем могут возникнуть более определенные когорты пациентов, страдающих этой болезнью. Например, в эпоху применения специфических препаратов при различных мутациях они могут включать не только классические и неклассические фенотипы, но и форму MB, которая имеет сходные клинические проявления с бронхоэктатической болезнью, не связанной с MB. Модели оказания медицинской помощи, наилучший контроль осложнений болезни и ожидания пациентов и медицинских работников могут различаться. По мере увеличения числа пациентов потребуются важные обсуждения, посвященные поддержанию стандартов. Оптимальный размер клиники неизвестен, но необходим баланс между клиническим опытом и непрерывностью оказания помощи отдельному пациенту междисциплинарной группой врачей. Применение сравнительных моделей [139] Boyle MP, Sabadosa KA, Quinton HB, et al. Key findings of the US Cystic Fibrosis Foundation's clinical practice benchmarking project. BMJ Qual Saf 2014; 23 (Suppl 1): i15-i22. [140] Boyce MB, Browne JP, Greenhalgh J. The experiences of professionals with using information from patient-reported outcome measures to improve the quality of healthcare: a systematic review of qualitative research. BMJ Qual Saf 2014; 23: 508-18. и непрерывная разработка и использование согласованных международных стандартов медицинской помощи необходимы для обеспечения оптимальной помощи пациентам [141] Smyth AR, Bell SC, Bojcin S, et al. European Cystic Fibrosis Society Standards of Care: best practice guidelines. J Cyst Fibros 2014; 13: S23-S42. [142] Conway S, Balfour-Lynn IM, De Rijcke K, et al. European Cystic Fibrosis Society Standards of Care: framework for the cystic fibrosis centre. J Cyst Fibros 2014; 13: S3-S22. [143] Stern M, Bertrand DP, Bignamini E, et al. European Cystic Fibrosis Society Standards of Care: quality management in cystic fibrosis. J Cyst Fibros 2014; 13: S43-S59. .

Наконец, у организаций, осуществляющих финансирование, возникает все большая потребность в регулировании соотношения затрат и эффективности при лечении MB. Такой анализ должен включать комплексные подходы к оценке технологий оказания медицинской помощи, в том числе сопоставление эффективности лечения (новыми и стандартными средствами). При расчете суммарных расходов необходимо учитывать не только прямые затраты на оказание медицинской помощи, но также компенсацию производительности труда, утраченной пациентами и родственниками, осуществляющими за ними уход [144] Klimes Ji, Dolezal T, Kubackova K, et al. Health-economic aspects of cystic fibrosis screening and therapy. In: Mall MA, Elborn JS, eds. Cystic fibrosis. Eur Resp Monogr 2014; 64: 304–319. .