Эрик Тополь - Будущее медицины: Ваше здоровье в ваших руках

Индустрия медико-биологических наук и в особенности фармацевтические компании обратили внимание на этот ресурс. В последние годы PatientsLikeMe работал с Merck и Sanofi, чтобы ускорить привлечение пациентов к клиническим испытаниям. В 2014 г. такое сотрудничество сделало большой шаг вперед, когда Genentech объявила о пятилетнем контракте с PatientsLikeMe – первом широком сотрудничестве в сфере исследований между PatientsLikeMe и фармацевтической компанией, – чтобы работать вместе по многим фронтам, а не просто предоставлять возможности для привлечения пациентов 22, 105, 106. Об участвующих пациентах генеральный директор PatientsLikeMe Джейми Хейвуд сказал: «Они не просто используют [Сеть] для того, чтобы разобраться самим. Они понимают и то, что их данные действительно могут иметь особое значение и влияние на здравоохранение в США благодаря большей ориентированности на пациента» 22.

На самом деле свыше 70 % американцев говорят, что стали бы участвовать в клинических испытаниях, если бы это рекомендовал их врач 107. Но лишь крошечная доля, гораздо меньше 1 %, когда-либо официально участвовала в клинических испытаниях. Хотя на ClinicalTrials.gov трудно что-то найти и понять, любой может заходить на этот сайт, где представлено свыше 150 000 испытаний во всех 50 штатах и почти во всех округах. Фармацевтические компании все больше используют информационные ресурсы Интернета для выбора направления клинических разработок новых препаратов. Когда Sanofi и Regeneron искали пациентов с высоким уровнем холестерина для испытания своего нового экспериментального препарата алирокумаб, антитела против белка PCSK9, они обратились к реестру Американской коллегии кардиологов 108. Еще один подход, разработанный исследователями из Кейсовского университета Западного резервного района, – это инструментальное программное средство Trial Prospector, осуществляющее разведку в системах клинических данных, чтобы найти подходящих для клинических испытаний пациентов 109. Оно соединяет искусственный интеллект и обработку обычной речи для автоматизации скрининга пациентов и процесса привлечения пациентов. Часто этот шаг ограничивает скорость разработки новых препаратов. Быстро множатся и распространяются программы автоматического подбора пациентов со специфическими заболеваниями, например ассоциация для связи людей, страдающих от болезни Альцгеймера, с врачами и исследователями Alzheimer's Association Trialmatch 107. Ряд компаний предлагают поиск данных для ускорения привлечения людей к клиническим испытаниям, например, Blue Chip Marketing Worldwide и Acurian110. Бен Голдакр, признанный автор и один из ведущих независимых критиков и новаторов фармацевтических исследований, создал инструмент RandomiseMe, который «упрощает проведение рандомизированных клинических испытаний на вас и ваших друзьях» 111. Поэтому, хотя участие в клинических испытаниях в наши дни редкость, предпринимаются самые разные шаги в направлении изменения этой ситуации в будущем. Было бы просто идеально узнавать от каждого пациента что-то такое, что может помочь следующему, у кого возникнет проблема. Разве нет?

Это поднимает вопрос об одном из самых больших источников потерь и утраченных возможностей в медицинских исследованиях – данных, которые скрыты в бастионах индустрии медико-биологических наук. Результаты половины клинических испытаний никогда не публикуются, а когда публикуются, представленные в них данные часто далеко не полные. Только в 2013 г. тотальный контроль индустрии начал ослабевать, и произошло это, когда до ее берегов докатились волны открытой науки. Группа ученых из Йельского университета, работая над проектом Yale Open Data Access (YODA), получила от Medtronic доступ ко всем данным на уровне пациентов по костному морфогенетическому белку-2 (ВМР-2), выпускаемому компанией 112–114.

Еще в 2011 г. целый выпуск The Spine Journal был посвящен разоблачению метода артродеза позвонков с помощью ВМР-2 – комбинации лекарственного препарата и устройства, использовавшейся для сращения позвонков у пациентов, у которых проводились операции на спине 112, 113. В газетах рассказывалось о многочисленных серьезных осложнениях, включая неконтролируемый рост костей, инфекции, повреждение нерва, идущего к мочевому пузырю, бесплодие и рак. Также прозвучало обвинение в конфликте интересов среди исследователей, работавших над ВМР-2, который был одобрен Управлением по контролю за продуктами и лекарствами в 2002 г., а один из авторов получил свыше $10 млн в виде роялти и оплаты консультаций от Medtronic. Учитывая все противоречия, кажется маловероятным, что раскрытие данных в 2013 г. было полностью альтруистическим. Тем не менее это заслуживает внимания, в особенности учитывая результат. После систематических проверок, которые независимо друг от друга проводили Орегонский университет медицинских наук и Йоркский университет, а Йельский университет координировал их, было признано, что в целом ВМР-2 не дает эффекта, но может быть полезен для отдельных пациентов, например, когда кусок кости нельзя взять из бедра пациента 114. Проверка также показала, что побочные эффекты в предыдущих опубликованных отчетах недооценены. Харлан Крумхольц из Йельского университета, который возглавляет исследование, опубликовал в The New York Times статью под заголовком «Дайте людям данные» (Give Data to the People) 115. Там он называет YODA «невероятным даром обществу и пересмотром традиционной тенденции индустрии относиться к данным как к активу, который потеряет ценность, если будет открыт для изучения общественностью» 115. Доктор Рик Кунц, представляющий Medtronic, сказал, что в результате этого опыта «мы отойдем от парадигмы, при которой исследовательская единица, будь то производство или наука, эксклюзивно владеет и анализирует данные клинического исследования, чтобы прийти к сингулярному множеству выводов и интерпретаций о пользе и вреде медицинского вмешательства» 116. Определенно, если бы они поделились данными в 2002 г., то в 2011 г. им бы удалось избежать такого позора.

После этого прецедента Johnson & Johnson подписала соглашение с Йельским университетом об обмене данными клинических испытаний на уровне пациентов по сотням своих лекарственных препаратов и другой продукции. Глава фармацевтического подразделения Johnson & Johnson сказал: «Чтобы заслужить настоящее доверие, мы совершили скачок и встали на независимый путь, обеспечивая людям доступ к их данным» 117. В марш фармацевтических компаний за прозрачность включились также GlaxoSmithKline и Roche, и обе заявили о своих планах делиться данными о продукции, которая уже присутствует на рынке, с квалифицированными исследователями. Национальный институт аллергии и инфекционных болезней, подразделение Национального института здравоохранения, сделал один из своих ресурсов, включающий данные на уровне участников исследований, открытым для населения, «без необходимости представлять точный план исследований или одобрения квалификации исследователей». Подчеркивая важнейшую роль детализированных данных индивидуального уровня, Европейское медицинское агентство (эквивалент Управления по контролю за продуктами и лекарствами США) осуществляет политику содействия этой практике.