Марк Бугаертс - История крови. От первобытных ритуалов к научным открытиям

Тем временем, находясь вдали от всеобщего внимания, некоторые исследовательские группы также изучали возможности искоренения с помощью стволовых клеток другого бедствия современного общества — психических расстройств. Им пришлось балансировать на очень тонкой грани, потому что угроза эффекта плацебо (как в положительном, так и в отрицательном смысле) для этой целевой группы реальна. Подтверждения принципа действия удалось получить для расстройств аутистического спектра (РАС), определяемых как нарушения нервного развития с компульсивным поведением, гиперактивностью, раздражительностью, проблемами с концентрацией, неразвитыми социальными навыками и т. д.

По оценкам, около 1 % детей в западном мире страдает той или иной формой аутизма.

Причины этого состояния малоизвестны. В мозге могли произойти иммунные нарушения и начаться воспалительные процессы. Экологические и генетические факторы также могут играть не последнюю роль.

После некоторых многообещающих результатов у мышей с заболеванием, очень схожими с человеческими РАС, в 2013 году в Индии, Китае и на Украине были разработаны протоколы лечения стволовыми клетками. Позже к этим экспериментам присоединился Университет Дьюка (Северная Каролина, США). Были протестированы различные типы стволовых клеток: кроветворные из костного мозга или пуповинной крови, из эмбрионов или мезенхимальные. Их вводили непосредственно в спинномозговую жидкость или кровоток. К удивлению исследователей, было обнаружено, что стволовые клетки весьма позитивно влияют на симптомы РАС. Однако в Индии они спровоцировали ухудшение синдрома дефицита внимания и гиперактивности (СДВГ) и в некоторых случаях даже приступы эпилепсии.

Только в 2020 году станет понятно, могут ли быть стволовые клетки жизнеспособным вариантом для лечения РАС.

Аутизмом в различных формах в западном мире страдает около 1 % детей.

Прозреет ли слепец, как сказано в Библии, если мы будем использовать стволовые клетки? Одна из наиболее частых причин возрастной слепоты — дегенерация желтого пятна, характеризующаяся прогрессирующей гибелью (износом) частей сетчатки в месте расположения центральной точки обзора (желтого пятна). Это приводит к прогрессирующему ухудшению зрения и в итоге к слепоте. Предположим, сейчас относительно легко вырастить ткань сетчатки из плюрипотентных эмбриональных стволовых клеток, и этот слой из лаборатории заменит поврежденную область. В принципе, звучит вполне реально, верно?

Стивен Шварц применял эту технику на нескольких десятках пациентов в Калифорнии начиная с 2010 года. Результаты были противоречивыми. Некоторым стало лучше, некоторым нет. Обычно состояние стабилизировалось: у обработанного глаза дальнейшего ухудшения не наблюдалось, у другого (контрольного) слепота прогрессировала. Дальнейшее наблюдение, вплоть до 2015 года, показало, что метод безопасен и не вызывает опухолей, но эффект оказался недолговременным, возможно, из-за отторжения (Шварц использовал донорские стволовые клетки).

Не исключено, что измененные стволовые клетки могут вызывать образование опухолей.

Тем временем на берегах другой страны Тихого океана группа Яманаки (мы говорили о них в контексте исследований генетически индуцированных плюрипотентных стволовых клеток) также работала над протоколом лечения возрастной слепоты. Они использовали кровь или клетки кожи самого пациента, чтобы создать собственные плюрипотентные клетки, которые затем превратились в ткани сетчатки. Это заняло полгода и обошлось баснословно дорого, но у первого (и единственного) пациента лечение дало хорошие результаты. Зрение обработанного глаза стабилизировалось и даже улучшилось, в то время как у контрольного глаза ухудшилось еще больше.

Тем не менее что-то все же насторожило исследователей, потому что они отменили запланированную трансплантацию для второго пациента. Появились опасения, что измененные стволовые клетки потенциально могут образовывать опухоли на более поздней стадии.

Так снова были представлено подтверждение принципа действия этих клеток. Широко обсуждаемый и подхваченный прессой успех Яманаки вызвал широкое применение стволовых клеток для лечения слепоты в гериатрическом центре Америки, Флориде. Печально известным станет Аджай Куриян из Майами: ему в 2017 году пришлось сообщить об окончательной слепоте у трех пациентов, которые еще видели до трансплантации их же стволовых клеток…

Диабет также стал целью исследователей в этой области. При заболевании первого типа некоторые клетки поджелудочной железы разрушаются иммунной системой пациента, что нарушает выработку инсулина. Инсулин — это гормон, который поддерживает уровень сахара крови в пределах нормы. Его секретируют бета-клетки. Ученые создали сенсор, позволяющий измерять концентрацию сахара в крови и производить инсулин.

Эта болезнь намного сложнее, в ее развитии участвуют и другие гормоны, но если бы можно было сделать бета-клетки из плюрипотентных стволовых клеток и затем повторно имплантировать их, пациенты были бы на один шаг ближе к излечению. Конечно, необходимо следить за тем, чтобы вновь пересаженные клетки не подверглись атаке иммунной системой. С тех пор как к диабетическому проекту присоединились несколько биотехнологических компаний (например, калифорнийская ViaCyte), надежда на применение этого метода на людях стала реальностью. Стволовые клетки имплантируются под кожу, в печень или желудок в небольшой капсуле, которая защищает их от иммунной системы, и, по-видимому, могут выполнять возложенные на них функции безопасным и надежным способом.

Есть надежда излечить и другие недуги. Некоторые научные журналы в начале 2000-х годов в типичном американском стиле писали, что наконец-то найдена терапия, способная излечить больное сердце. Десять лет спустя энтузиазм немного ослаб, отчасти потому, что нормальные кроветворные стволовые клетки не дали ожидаемого долгосрочного эффекта, а в некоторых центрах после трансплантации у пациентов была зафиксирована серьезная сердечная аритмия.

Очередная надежда на чудо появилась, когда исследования на животных показали, что эмбриональные стволовые клетки подходят лучше, чем кроветворные, для замены изношенных клеток сердечной мышцы и восстановления и сокращения рубцовой ткани в месте инфаркта.

В 2015 году в Париже была проведена первая трансплантация эмбриональных стволовых клеток пациенту, у которого в результате инфаркта осталась обширная уже не сокращающаяся зона рубцовой ткани. В этом случае стволовые клетки применяли как своего рода пластырь, и ученые обнаружили, что через три месяца они привели к повторному сокращению ткани сердечной мышцы. Аритмии обнаружено не было. Эти выводы еще не подтверждены другой группой. Будем следить за результатами…